(两会声音)全国人大代表张抒扬呼吁社会关注罕见病 推进立法保障

发布时间:2024-12-06 03:29:58 来源: sp20241206

   中新网 北京3月9日电 (周燕玲)“建议加强罕见病的管理,提高罕见病的诊疗水平。”全国两会期间,全国人大代表、北京协和医院院长张抒扬接受记者采访时表示,对于罕见病患者权益保护需要走向法治的道路,希望社会各界关注罕见病,推进立法保障。

  罕见病是一类发病率很低、多数具有遗传性的疾病,也被称为“孤儿病”。张抒扬介绍,在世界范围内有7000多种罕见疾病,估计中国有6000万的罕见病患者,目前罕见病患者面临最大的问题是,95%的罕见病仍无有效药物治疗,仅有5%的罕见疾病有药可治。

  “能否把世界范围内治疗罕见病的成熟药物早日引进中国,让不幸的患者能幸运地找到有效的药物,这是罕见病患者共同的期望。”张抒扬说。

  在张抒扬看来,由于罕见病的单病种人数较少,当发明、创造、研制一种新药后,因用药规模群体小,如何保障研发的投入和支持,这也需要有法来保护,比如支持开展临床试验、延长企业独占市场的时间,鼓励有更多创新和研发。

  “中国研发出治疗罕见病的药物不是没有可能,因为我们有着罕见病丰富的病历资源且医药创新能力不断提升,可以为人类攻克罕见病方面做出中国贡献。”张抒扬表示,要想办法开展更多调研工作,了解中国罕见病的底数,这样能为科学制定政策提供依据。

  张抒扬认为,当下要保障有药可治的患者有药可获得,再想有药可担负,破解这个难题,多方用药保障是可行之路,医保担负一部分,对于危及生命的重特大罕见疾病,希望有财政专项支持计划,社会各界包括慈善机构、基金会以及红十字会等帮助,特别鼓励社会捐赠。(完) 【编辑:李岩】